Interpelacja w sprawie zapewnienia dostępu do pionierskiej terapii przeciwko rdzeniowemu zanikowi mięśni (SMA) oraz jej refundacji.



Interpelacje są podstawą mojej sejmowej pracy. Poniżej zamieszczam treść mojej interpelacji poselskiej skierowanej do Ministra Zdrowia Konstantego Radziwiłła w sprawie pilnego dostępu do pionierskiego leku – NUSINERSEN dla chorych na SMA (rdzeniowy zanik mięśni). Rdzeniowy zanik mięśni to rzadka choroba genetyczna, skutkująca silnym upośledzeniem mięśni szkieletowych, które prowadzi do znacznej niepełnosprawności ruchowej, a w konsekwencji także do śmierci chorego, zwłaszcza w pierwszych dwóch latach życia. Aktualnie nie istnienie dopuszczone do stosowania leczenie farmakologiczne omawianego schorzenia. Trwa jednakże procedura wprowadzenia na rynek europejski pionierskiego leku o nazwie nusinersen, który wlewa nadzieję w serca ludzi dotkniętych SMA, dając szansę na skuteczną walkę z tą okrutną chorobą.